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伦敦,1月3日(路透社) - 西方世界第一种修复有缺陷基因的药物有望改变患有超级罕见疾病的患者的生命,这种疾病会阻塞他们的血液中的脂肪

唯一的障碍就是价格脂蛋白的基因治疗脂肪酶缺乏症(LPLD)是一种遗传性疾病,可增加胰腺潜在致命性炎症的风险,今年夏天在欧洲上市时,每名患者可能花费超过100万美元稀有或所谓的孤儿疾病正在以前所未有的方式获胜药物开发商的注意力去年在美国批准的39种新药中有超过四分之一被指定用于此类条件因此,对于领导LPLD支持小组的英国人Jill Prawer和其他支持这些需求的活动家来说,这是激动人心的时刻

患有同样模糊疾病的人自然而然,她对LPLD药物Glybera的到来感到高兴“这很棒,”Prawer说,她是一位50岁的三个孩子的母亲

o从LPLD一直饱受折磨直到现在,各国政府和保险公司已基本接受价格可能高达数十万美元用于治疗孤儿疾病的产品因为只有极少数患者需要治疗,卫生预算的总成本然而,医疗服务提供者越来越需要在有限的预算内平衡少数人的急需与社会更广泛的利益

对这一新药浪潮的高价格的审查正在增加“越来越多的公司正在进入这个部门,因为他们已经看到这些非常罕见的疾病药物可以收取令人眼花缭乱的高价格,“约克大学健康经济学教授卡尔克拉克斯顿说,”这是不可持续的全球医疗系统不断增加的财务压力,他们所有人都开始非常仔细地看他们的钱了什么“PAYERS PUSH BACK更多治疗ents变得可用,科学家们更多地了解导致影响不到1%人口的6,000-7,000种疾病的原因,有迹象表明付款人可能会反击 - 特别是在紧缩的欧洲受到影响从本周起,一种新药被称为Kalydeco正在国家卫生服务部门向英国大约270名患者提供罕见的肺部疾病囊性纤维化

但是,只有在Vertex Pharmaceuticals每年减少182,625英镑(297,000美元)的官方定价之后,它才被清除

折扣的大小是保密的在荷兰,去年爆发了医疗保险保险委员会CVZ是否应继续为法布里和庞培疾病患者提供昂贵的酶替代疗法的行动

最后,CVZ同意继续支付,但案例突出考虑到可从临床试验中收集的有限证据,可以评估罕见病症药物价值的困难ew患者在基因治疗的情况下,极端定价可能是不可避免的,因为单剂量可以持续一生,让任何药物制造商只需一次收回其投资Glybera,由私人荷兰公司uniQure开发,是第一个基因疗法在西方获得批准,尽管中国在2003年清除了头颈癌一些公司正在研究其他基因疗法,包括赛诺菲的Genzyme部门,GlaxoSmithKline,Shire和像Bluebird Bio这样的小生物技术在大西洋两岸,用于孤儿的药物疾病已经改变了制造有利可图的药物的想法传统上,制药商依靠大众市场药丸来解决高胆固醇等问题但专利到期,允许竞争对手制作廉价副本,破坏了他们在这方面的利润相比之下,罕见疾病提供优质价格和低得多的竞争美国生物技术公司Alexion Pharmaceuticals展示了孤儿药模型的表现尽管全世界仅治疗了数千名患者,分析师预测其罕见的血液病药物Soliris的销售额今年将达到150亿美元,到2017年将达到260亿美元 - 这要归功于美国每位患者每年44万美元的定价,Soliris并不孤单在美国的帮助下,过去十年是孤儿药开发史上最富有成效的 1983年的孤儿药法和欧洲,日本,澳大利亚和新加坡的类似后来的法律,为针对小规模人群的药物提供额外的市场独占性虽然这一政策刺激了创新,但一些投资者也对未来的定价感到担忧“孤儿的可持续性问题目前,药品定价对投资者来说确实是前沿和中心,“国际生物技术信托基金的投资经理大卫·平尼格说,他持有的股票包括像Alexion和Biomarin Pharmaceutical这样的孤儿药公司

”问题是孤儿药战略将成为自己成功的受害者

随着紧缩和价格压力,这一领域将受到越来越严格的审查“汤森路透分析显示,截至2011年底,全球孤儿药市场规模超过500亿美元,支出约为6药品销售总量的百分比这些药物中的许多药物最初是作为罕见癌症的治疗方法开始的,数十亿美元的卖家随着使用的增加而扩大孤儿药市场的扩张速度超过传统药品,2001年至2010年的年均增长率为258%,而非孤儿药的年均增长率为201%

此外,孤儿药的平均“现值” - 衡量未来收入的当前价值 - 高于非孤儿药,尽管他们的目标人口很少这反映了较低的开发和营销成本,以及更长的市场排他性不出所料,大型制药公司对稀有疾病表现出越来越浓厚的兴趣,反映出赛诺菲在2011年以2,10亿美元收购Genzyme以及包括辉瑞和葛兰素史克等公司在内的市场决策进入市场承诺在一些成熟领域进行更多竞争,例如辉瑞公司以比Genzyme公司25%的折扣推出新的Gaucher疾病药物Elelyso Cerezyme大型制药商也可能面临更大的压力,以抑制过高的价格比小型生物技术公司 - 这是GSK认可的一个事实,它已经表示希望看到更负责任的孤儿药定价时间新方法

剑桥大学医学教授蒂姆考克斯和第一位给予戈谢病人酶替代疗法的英国医生欢迎工业投资,但他认为目前的定价“完全是武断的”“我相信我们可以建立一个批准药物的制度

合理的时间合理的时间,可以在一段时间后审查,以便获得的健康福利金额可以用作最终费用的仲裁者,“他说,这一观点得到了欧盟负责人Yann Le Cam的回应

广泛的孤儿疾病患者组Eurordis,希望看到更灵活的许可,允许新药更早地进入市场,有限的分发,同时收集更多的数据“在一天结束时,它会更便宜,”他说,因为每个临床试验都需要更少的患者,并且可以更快地得出结论这个概念也吸引了uniQure的首席执行官Joern Aldag,他的前任公司Amsterdam Molecular Therapeutics(AMT)因最初的拒绝受到了破坏

在批准Glybera AMT之前希望进行更大规模试验的欧盟监管机构去年4月被新成立的uniQure私有化,因为它无法再在公开市场上投资“我们在科学和报销方面开辟了新天地 - 但我们也必须开辟新天地在如何制定法规时,“Aldag说(1美元= 06141英镑)(David Stamp编辑)

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